.
محققان موفق شدند با روش اصلاح ژنتیکی CRISPR-Cas9 سلول های مرتبط با سندروم داون را به حالت عادی بازگردانند!
دانشمندان در حال بررسی ویرایش ژنی بهعنوان یک روش بالقوه برای درمان تریزومی در سطح سلولی هستند. این موضوع در یک مطالعه اثبات مفهوم که بر روی سلولهای پرورشی در آزمایشگاه انجام شده، بررسی شده است. سندرم داون زمانی رخ میدهد که فرد دارای یک نسخه اضافی از کروموزوم ۲۱ باشد و این وضعیت تقریباً ۱ در ۷۰۰ تولد زنده را تحت تأثیر قرار میدهد. با وجود اینکه این بیماری بهراحتی در اوایل رشد تشخیص داده میشود، در حال حاضر هیچ درمانی برای آن وجود ندارد.
در این مطالعه، ریوتارو هاشیزومه و همکارانش از سیستم ویرایش ژنی CRISPR-Cas9 برای حذف کروموزوم اضافی از سلولهای تریزومی ۲۱ استفاده کردند. این سلولها از سلولهای بنیادی پرتوان و فیبروبلاستهای پوستی به دست آمده بودند. این تکنیک توانست کروموزوم تکراری را شناسایی و با دقت هدفگیری کند، به گونهای که پس از حذف، هر سلول یک نسخه از هر والد را حفظ کند و دو نسخه یکسان باقی نمانند.
با سرکوب مکانیسمهای طبیعی ترمیم DNA در سلول، محققان توانستند کارایی حذف کروموزوم اضافی را افزایش دهند. یافتههای آنها نشان داد که این فرآیند منجر به بازگردانی بیان ژنی طبیعی و بهبود عملکرد سلولی در سلولهای ویرایششده می شود.
منبع:
“Trisomic rescue via allele-specific multiple chromosome cleavage using CRISPR-Cas9 in trisomy 21 cells”
نویسندگان: ریوتارو هاشیزومه، ساچیکو واکیتا، هیروفومی ساوادا، شینایچیرو تاکبایاشی، یاسوجی کیتاباتاکه، یوشیتاکا میاگاوا، یوشیفومی اس هیروکاوا، هیروشی ایمای و هیروکی کوراهاشی
منتشر شده در ۱۸ فوریه ۲۰۲۵، PNAS Nexus
scitechdaily.com